يبدأ مسار تطوير الأدوية بخمس مراحل رئيسية هي الاكتشاف وما قبل السريرية والمرحلة السريرية والتسجيل والموافقة على التسويق وما بعد التسويق، وقد يستغرق المسار من 10 إلى 20 عامًا وهو مسار مكلف ومحفوف بالمخاطر، فبين 5000 إلى 10000 مركب محتمل يُكتشف عادةً قد يصل دواء واحد أو اثنان فقط ليكون علاجًا جديدًا.
الاكتشاف
تشير مرحلة الاكتشاف إلى الأبحاث في المختبر حيث يحاول الباحثون فهم خصائص العوامل البيولوجية وكيفية عملها وتوجيه استخدامها ضد أمراض مختلفة. عادةً يدرس الباحثون مسارًا جزيئيًا محددًا في نمو الخلايا أو بقائها أو موتها بهدف فهم آلية عمل العلاج أو أسباب خللها وكيف يمكن لعلاجات محددة أن تعيق المسار الخاطئ. تكون الدراسات في المختبر حرفيًا دون إشراك الحيوانات أو البشر، وفيها تُخلط عوامل بيولوجية مع سلالات مختلفة من الخلايا لمعرفة تأثيرها على النمو وما إذا توقفت الخلايا عن النمو أو ماتت، وهي إشارة إلى أن العلاج قد يغيّر الوضع ويستحق مزيدًا من البحث.
المرحلة ما قبل السريرية
في هذه المرحلة تختبر العلاجات التي أظهرت بعض الفاعلية في الاكتشاف بشكل موسّع، وتشمل دراسات مخبرية إضافية وأيضًا دراسات على حيوانات حية. يهدف البحث ما قبل السريري إلى فهم أفضل لآلية التدخل وآثاره الجانبية المحتملة ومدى قبول السلامة غير السريرية، ولا يمكن الانتقال إلى التجارب السريرية إلا بعد أن يظهر نمط سلامة غير سريرية مقبول.
المرحلة السريرية
تختبر هذه المرحلة الدواء على البشر وتقييم سلامته وفعاليته، وتنقسم إلى تجارب المرحلة الأولى والثانية والثالثة. تجارب المرحلة الأولى تكون عادة صغيرة وتشارك فيها حتى ثلاثون شخصًا من المرضى الذين لا توجد لديهم خيارات علاجية أخرى، وتعرف نطاق الجرعة الآمنة وآثارها الجانبية وكيفية تعامل الجسم مع الدواء. أما تجارب المرحلة الثانية فتهدف إلى معرفة مدى فعالية الدواء على مجموعة أكبر من المرضى وتحديد أنواع المرض التي يجد العلاج معها نفعًا وتفاصيل إضافية عن الآثار الجانبية، وتضم عادة حتى مئة مشارك من مرضى بنفس النوع أو من أنواع مختلفة منه. وتعمل تجارب المرحلة الثالثة على مقارنة العلاجات الجديدة مع أفضل علاج متاح حاليًا أو مع الرعاية القياسية، وتحديد جرعات وطرق إعطاء مختلفة، وتُجرى عادة بشكل عشوائي وتضم مئات المرضى بهدف قياس ما إذا كان الدواء يحسن بقاء المرضى على قيد الحياة مقارنة بالرعاية المعتمدة حاليًا.
مراجعة التسجيل والموافقة على التسويق
تُعرض النتائج من مرحلتي التطوير ما قبل السريرية والسريرية إلى الهيئات التنظيمية المختصة ليتم تقييمها وقبول الدواء للاستخدام، وهذه الخطوة هي مرحلة مراجعة وتسجيل تهدف إلى منح الترخيص للإنتاج والتوزيع في الأسواق عند توافر بيانات كافية حول السلامة والفعالية.
مرحلة ما بعد التسويق
تجرى الدراسات الإضافية بعد طرح العلاج في الأسواق بهدف فهم كيفية استخدامه بأفضل الطرق من حيث الفعالية والتكلفة والفائدة للمريض والمجتمع، وتسمى أحيانًا المرحلة الرابعة من التجارب السريرية.
