نجحت تجربة علاج جيني في استعادة وظائف الجهاز المناعي لدى أطفال مصابين باضطراب ADA-SCID، وهو من أشد أمراض المناعة الوراثية خطورة. تعاون فريق بحثي من جامعة كاليفورنيا في لوس أنجلوس مع كلية لندن الجامعية ومستشفى جريت أورموند ستريت في بريطانيا لعلاج 62 طفلًا بهذا العلاج المبتكر. أظهرت النتائج أن 59 طفلًا استعادوا وظائف جهازهم المناعي بنجاح، بينما أبدى ثلاثة استجابة محدودة وعادوا إلى العلاجات التقليدية.
ما هو اضطراب ADA-SCID؟
ينتج هذا الاضطراب عن طفرات في الجين المسؤول عن إنتاج الإنزيم المسمى الأدينوزين دي أميناز، وهو عنصر أساسي في عمل الجهاز المناعي. غياب هذا الإنزيم يضعف مقاومة العدوى بشدة، مما يجعل الأطفال عرضة للإصابة بأمراض خطيرة تهدد حياتهم في سن مبكرة، وغالبًا لا يعيش المصابون أكثر من عامين بدون تدخل علاج.
العلاجات التقليدية وكيف تَختلف عن العلاج الجيني
التدخلات المتاحة تقليديًا تشمل زراعة نخاع العظم وحقن الإنزيمات بشكل دوري، لكنها تحمل مخاطر ومضاعفات طويلة المدى، ما يجعل الحاجة إلى حلول جذرية أكثر أمانًا وفعالية أمرًا ضروريًا يزداد.
كيف يعمل العلاج الجيني؟
يعتمد العلاج الجيني على إدخال نسخة سليمة من الجين المصاب داخل الخلايا الجذعية الدموية للمريض باستخدام فيروس معدل تم تصميمه بعناية. بعد إعادة زرع الخلايا المصححة في جسم الطفل، تبدأ في إنتاج خلايا مناعية طبيعية وقادرة على مكافحة العدوى. عادة ما يبدأ التعافي في الأسابيع الأولى ويستقر الجهاز المناعي خلال ستة أشهر إلى عام تقريبًا.
نتائج الدراسة طويلة الأمد وآفاقها
تابع الباحثون الأطفال المشاركين لمدة إجمالية بلغت 474 سنة من البيانات، وهو أطول سجل متابعة لعلاج من هذا النوع حتى الآن. أظهرت النتائج استقرارًا ملحوظًا في وظائف الجهاز المناعي على المدى البعيد، من دون تسجيل مضاعفات خطيرة مرتبطة بالعلاج الجيني، وكانت الأعراض الجانبية بسيطة وتقتصر على الإجراءات التحضيرية. قال الدكتور دونالد كون، كبير الباحثين في الجامعة، أن استمرار عمل الجهاز المناعي وسلامة الأطفال يقدمان مؤشرات قوية على نجاح النهج العلاجي وتفتح الباب أمام تطبيقات أوسع مستقبلًا.
طفلة نجت بفضل العلاج وآفاقه المستقبلية
من أبرز الحالات التي تناولتها الدراسة الطفلة “إليانا ناشيم” التي تبلغ الآن 11 عامًا، وكانت تعاني منذ ولادتها من عزلة اجتماعية بسبب ضعف جهازها المناعي، لكنها خضعت للعلاج الجيني وأصبحت اليوم قادرة على الذهاب إلى المدرسة وممارسة الرياضة والعيش حياة طبيعية، وهو ما وصفته عائلتها بأنه «ولادة جديدة».
آفاق مستقبلية واعدة
تشير الدراسة إلى أن أكثر من نصف الأطفال تلقوا خلايا جذعية مصححة محفوظة بالتجميد دون أن تفقد فعاليتها، وهو تقدم تقني يتيح تصنيع العلاج في مواقع عدة وتوزيعه بشكل أوسع. يسعى الفريق حالياً للحصول على موافقة السلطات الأمريكية (FDA) خلال العامين إلى الثلاثة أعوام القادمة، مما يمهد الطريق لإتاحة العلاج على نطاق أوسع وتحويله إلى خيار قياسي للأطفال المصابين بهذا الاضطراب. كما يفتح هذا الإنجاز الباب أمام تطوير علاجات جينية مشابهة لأمراض وراثية أخرى قد تغيّر مستقبل الطب بشكل جذري.
