أعلن مستشفى ياس كلينك – مدينة خليفة، بالتعاون مع مركز أبوظبي للخلايا الجذعية (ADSCC) وشركة Vertex Pharmaceuticals فيريرتيكس، الرائدة عالميًا في التكنولوجيا الحيوية وتطوير العلاجات المبتكرة، عن إطلاق أول حقن للعلاج الجيني في تاريخ دولة الإمارات العربية المتحدة عبر العلاج CASGEVY المعتمد على تقنية تعديل الجينات كريسبر/كاس9 (CRISPR-Cas9).
ويمثل هذا الإنجاز خطوة محورية في مسيرة الدولة نحو ريادة الابتكار الطبي وفتح آفاق علاجية جديدة للمرضى المصابين باضطرابات الدم الوراثية، لاسيما فقر الدم المنجلي والثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم.
عن CASGEVY وتقنية CRISPR-Cas9
يعتمد CASGEVY على تعديل جيني باستخدام تقنية CRISPR-Cas9 لاستهداف وتصحيح العوامل الوراثية المسؤولة عن اضطرابات الدم، ما يتيح تعديل الخلايا الجذعية للمريض وتثبيتها في النخاع العظمي لتقليل الاعتماد على نقل الدم وتحسين الحالة على المدى المستدام.
تؤكد الجهات المشاركة أن هذا المسار يمثل نقطة تحول في توفير خيارات علاجية مبتكرة للمصابين باضطرابات الدم الوراثية في الدولة، ويفتح أبواب الوصول العادل للمرضى المؤهلين ويعزز متابعة السلامة والتوافق التنظيمي والبحثي.
